公司概况

创立于2019年9月,汇聚了中美两地具有丰富创新基因药物研发、生产、注册、临床研究管理经验的专业人员,聚焦罕见病及慢性疾病领域,致力于研发和生产高质量的、患者可支付的重组腺相关病毒(rAAV)载体基因治疗产品,以满足全球遗传病和慢性病患者远未被满足的临床治疗需求。
公司使命:研发和生产高质量、患者可支付的基因治疗产品
公司愿景:致力成为患者信赖、业界尊重、社会认可的基因治疗药物研发和生产企业
公司核心价值观:创新,高效,诚信,严谨

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董事会
李伟 博士
泓元资本(Creacion Ventures) 创始合伙人 通和毓承资本(6 Dimensions Capital) 管理合伙人 毓承资本(WuXi Healthcare Ventures) 创始合伙人 富达生物科技基金(Fidelity Biosciences) 执行合伙人 哈佛大学 生物化学 博士, 西北大学 凯洛格管理学院 工商管理硕士 李伟博士成功创立了国内外多家生物医药公司,包括信达生物制药(Innovent Biologics,1801.HK),基石药业(CStone Pharmaceuticals,2616.HK)、欧康维视(Ocumension Therapeutics,1477.HK)和Dewpoint Therapeutics。
李伟 博士
朱青生 博士
泓元资本(Creacion Ventures) 创始合伙人 通和毓承资本(6 Dimensions Capital) 管理合伙人 通和资本 (Frontline BioVentures) 管理合伙人 Novitas Capital 合伙人 牛津布鲁克斯大学 医学工程 博士美国明尼苏达大学 EMBA 2011年国家“特聘专家” 作为科学家、产品研发设计师、连续创业者和风险投资家,朱博士在创新医疗器械研发领域有着丰富的技术和管理经验,拥有超过300项美国专利和140项全球专利,也是美国国家卫生研究院小企业创新研究的评审委员,在国内外投资创立了包括 Taigenix、ResQ Inha-Pharma等多家生物医药和医疗器械公司。
朱青生 博士
王国玮 博士
奥博资本(Orbimed)全球合伙人 中经合创投 (WI Harper Group) 管理合伙人 加州理工学院 发育生物学 博士北京大学医学部 医学博士 王博士先后担任国内外多家上市公司董事,包括苏州麦迪斯顿医疗科技股份有限公司(股票代码:603990)、厦门艾德生物医药科技股份有限公司(股票代码:300685)、爱康医疗控股有限公司(股票代码:1789)以及 Gracell Biotechnologies Inc.(股票代码: GRCL )等。
王国玮 博士
Carl Gordon 博士
奥博资本(Orbimed)管理合伙人 从2014到2019年,连续五年被美国福布斯杂志评为“全球前100位的风险投资家” 麻省理工学院 分子生物学 博士,哈佛学士特许金融分析师 Carl Gordon 博士先后担任多家纳斯达克上市公司董事,包括Alector Inc. (股票代码: ALEC), Turning Point Therapeutics, Inc. (股票代码: TPTX), Prevail Therapeutics, Inc. (股票代码: PRVL), X4 Pharmaceuticals, Inc. (formerly Arsanis, Inc.) (股票代码: XFOR), Acceleron Pharma Inc., (股票代码: XLRN), ARMO BioSciences, Inc. (股票代码: ARMO), Intellia Therapeutics, Inc. (股票代码: NTLA), Selecta Biosciences, Inc. (股票代码: SELB), SpringWorks Therapeutics, Inc. (股票代码: SWTX) 以及 Passage Bio Inc. (股票代码: PASG)。
Carl Gordon 博士
李新燕 博士
Frontera联合创始人,首席执行官,首席医学官
科济生物制药有限公司 前资深副总裁
昆药集团 前首席医学官
上海泽生科技开发有限公司 前常务副总经理,首席医学官
法国蒙彼利埃大学医学院 访问学者
苏州大学医学院 免疫学 副教授
李新燕博士从事原创新药研发管理20余年,在创新药研发领域积累了丰富的管理经验。
李新燕 博士
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管理团队
核心团队成员拥有跨国药企和创新生物制药企业的工作经历,其专业能力覆盖了大、小分子、基因治疗药物早期研发和生产、临床试验、注册申报、商业化生产以及商务合作拓展等新药研发的各个关键环节,并在各自的专业领域积累了丰富的技术管理经验。公司核心技术团队成员在rAAV基因治疗领域深耕多年,影响并推动了全球基因治疗药物的研发进程。
李新燕 博士
联合创始人,首席执行官,首席医学官
苏州大学(原苏州医学院)免疫学硕士、内科学博士
法国蒙彼利埃大学医学院 访问学者
苏州大学 免疫学 副教授
李新燕博士拥有5年临床工作,10年免疫学教学和科学研究工作经历,领先海归创业,从事原创新药研发管理20余年。李博士曾担任上海泽生科技有限公司的常务副总经理,首席医学官,负责公司原创新药的早期研发、临床试验、注册申报、药物生产和质量管理等全流程管理,率先将治疗慢性心力衰竭的原创新药推进到中国和美国III期临床试验阶段。作为项目负责人,李博士曾先后主持国家“十一五”、“十二五”和“十三五”重大新药创制等多项课题。李博士曾在科济生物制药有限公司担任资深副总裁,负责CAR-T细胞的临床前、IIT和注册临床研究,并负责中美注册申报等工作。
苏州大学(原苏州医学院)免疫学硕士、内科学博士
法国蒙彼利埃大学医学院 访问学者
苏州大学 免疫学 副教授
李新燕博士拥有5年临床工作,10年免疫学教学和科学研究工作经历,领先海归创业,从事原创新药研发管理20余年。李博士曾担任上海泽生科技有限公司的常务副总经理,首席医学官,负责公司原创新药的早期研发、临床试验、注册申报、药物生产和质量管理等全流程管理,率先将治疗慢性心力衰竭的原创新药推进到中国和美国III期临床试验阶段。作为项目负责人,李博士曾先后主持国家“十一五”、“十二五”和“十三五”重大新药创制等多项课题。李博士曾在科济生物制药有限公司担任资深副总裁,负责CAR-T细胞的临床前、IIT和注册临床研究,并负责中美注册申报等工作。
李新燕 博士
Dean Falb 博士
首席科学官
普渡大学 化学 学士
哈佛大学 生物化学和分子生物学 博士
Dean Falb博士拥有超过25年生物医药公司管理和创新产品开发经验,曾创建Synlogic Therapeutics并在美国纳斯达克上市。 Dean Falb博士曾先后在PlateletBio公司和LogicBio(纳斯达克股票代码LOGC)公司担任首席科学官,期间负责治疗罕见遗传性疾病的AAV和基因编辑药物研发。作为 Atlas Ventures 的入驻企业家,Dean Falb博士创立了 Synlogic Therapeutics公司(纳斯达克股票代码:SYBX)并担任首席技术官,领导了包括肿瘤、苯丙酮尿症和尿素循环障碍等罕见病领域的多个产品开发和IND申报。 Dean Falb博士于 1993年加入Millennium Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码:TAK)担任科学家。1998年组建并领导公司心血管疾病基因组学和遗传学项目,促成公司与礼来建立了合作伙伴关系。Dean Falb博士先后在曾在Praecis Pharmaceuticals(后被GSK收购)担任研发高级副总裁,专注于肿瘤领域药物研发,在Stryker(纽约证券交易所代码:SYK)再生医学部担任研究副总裁,负责并领导骨关节炎和组织纤维化项目开发。
普渡大学 化学 学士
哈佛大学 生物化学和分子生物学 博士
Dean Falb博士拥有超过25年生物医药公司管理和创新产品开发经验,曾创建Synlogic Therapeutics并在美国纳斯达克上市。 Dean Falb博士曾先后在PlateletBio公司和LogicBio(纳斯达克股票代码LOGC)公司担任首席科学官,期间负责治疗罕见遗传性疾病的AAV和基因编辑药物研发。作为 Atlas Ventures 的入驻企业家,Dean Falb博士创立了 Synlogic Therapeutics公司(纳斯达克股票代码:SYBX)并担任首席技术官,领导了包括肿瘤、苯丙酮尿症和尿素循环障碍等罕见病领域的多个产品开发和IND申报。 Dean Falb博士于 1993年加入Millennium Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码:TAK)担任科学家。1998年组建并领导公司心血管疾病基因组学和遗传学项目,促成公司与礼来建立了合作伙伴关系。Dean Falb博士先后在曾在Praecis Pharmaceuticals(后被GSK收购)担任研发高级副总裁,专注于肿瘤领域药物研发,在Stryker(纽约证券交易所代码:SYK)再生医学部担任研究副总裁,负责并领导骨关节炎和组织纤维化项目开发。
Dean Falb 博士
黄宝川
资深副总裁, 负责公司产品中试工艺开发和GMP生产
天津科技大学发酵工程专业
美国蒙大拿州立大学化学工程硕士。
黄宝川在美国生物科技领域和制药公司深耕20余年,先后就职于多家知名生物制药企业,如BAXTER,AMGEN,SHIRE等。黄宝川在细胞株开发,工艺开发和放大,技术转移,工艺验证和BLA 申报,商业化生方面,积累了丰富的专业和管理经验。在AMGEN任职八年期间,他曾负责贫血药物ARANESP商业化生产的技术支持,并负责包括重磅骨科药Prolia和糖尿病药Repatha等十几个大分子药物从研发到大规模GMP生产的上游技术转移工作。黄宝川曾在美国创新型生物制药公司如Tesaro Inc,Kiniksa Therapeutics,Abpro Corp 等担任CMC管理岗位,领导多个跨部门团队成功完成了多个针对癌症、自身免疫和炎症的抗体药物的工艺开发并成功申报美国、欧洲IND/IMPD。他是多个创新大分子药物,如FDA批准的PD-1抗癌药物Dostarlimab、Cobolimab的专利共同发明人。
天津科技大学发酵工程专业
美国蒙大拿州立大学化学工程硕士。
黄宝川在美国生物科技领域和制药公司深耕20余年,先后就职于多家知名生物制药企业,如BAXTER,AMGEN,SHIRE等。黄宝川在细胞株开发,工艺开发和放大,技术转移,工艺验证和BLA 申报,商业化生方面,积累了丰富的专业和管理经验。在AMGEN任职八年期间,他曾负责贫血药物ARANESP商业化生产的技术支持,并负责包括重磅骨科药Prolia和糖尿病药Repatha等十几个大分子药物从研发到大规模GMP生产的上游技术转移工作。黄宝川曾在美国创新型生物制药公司如Tesaro Inc,Kiniksa Therapeutics,Abpro Corp 等担任CMC管理岗位,领导多个跨部门团队成功完成了多个针对癌症、自身免疫和炎症的抗体药物的工艺开发并成功申报美国、欧洲IND/IMPD。他是多个创新大分子药物,如FDA批准的PD-1抗癌药物Dostarlimab、Cobolimab的专利共同发明人。
黄宝川
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科学顾问委员会
Philip Reilly 博士,主席
Frontera 创始人
三石投资(ThirdRockVentures)风险投资人,专注于创建开发罕见疾病突破性疗法的公司。
Philip Reilly博士曾担任Goldfinch Bio首席医学官、Fulcrum Therapeutics联合创始人、Voyager Therapeutics联合创始人兼首席医学官、Bluebird Bio首席医学官、Edimer的联合创始人等初创公司的高官职务。
Philip Reilly博士先后发表了100多篇文章,出版了七本专著,包括最近出版的《孤儿:拯救患有罕见遗传疾病儿童的探索》。Reilly博士目前担任波士顿大学公共卫生学院的咨询委员会成员,并曾担任康奈尔大学的名誉受托人、威尔·康奈尔医学院的监督人。
Philip Reilly博士曾担任Goldfinch Bio首席医学官、Fulcrum Therapeutics联合创始人、Voyager Therapeutics联合创始人兼首席医学官、Bluebird Bio首席医学官、Edimer的联合创始人等初创公司的高官职务。
Philip Reilly博士先后发表了100多篇文章,出版了七本专著,包括最近出版的《孤儿:拯救患有罕见遗传疾病儿童的探索》。Reilly博士目前担任波士顿大学公共卫生学院的咨询委员会成员,并曾担任康奈尔大学的名誉受托人、威尔·康奈尔医学院的监督人。
Philip Reilly 博士,主席
Glenn Pierce 博士
凯斯西储大学(Case Western Reserve University)免疫学博士,医学博士
世界血友病联合会(WFH)主席
三石投资(Third Rock Ventures)独立顾问和常驻企业家
Pierce博士拥有数十年领导生物技术和生物制药公司的经验。2016年,Pierce博士联合WFH和其他合作伙伴共同发起了“我的生活我们的未来”全民基因组生物库计划, 旨在通过开发用于科学研究的资源库来促进对血友病的理解,加强数据库并改善女性患者的临床护理。
Pierce博士发表了150多篇科学论文,有15项发明专利。他曾任职于美国食品和药物管理局的血液制品咨询委员会、美国卫生和人类服务部的血液安全和可用性委员会。
世界血友病联合会(WFH)主席
三石投资(Third Rock Ventures)独立顾问和常驻企业家
Pierce博士拥有数十年领导生物技术和生物制药公司的经验。2016年,Pierce博士联合WFH和其他合作伙伴共同发起了“我的生活我们的未来”全民基因组生物库计划, 旨在通过开发用于科学研究的资源库来促进对血友病的理解,加强数据库并改善女性患者的临床护理。
Pierce博士发表了150多篇科学论文,有15项发明专利。他曾任职于美国食品和药物管理局的血液制品咨询委员会、美国卫生和人类服务部的血液安全和可用性委员会。
Glenn Pierce 博士
Robert Kotin 博士
Frontera 创始人
麻省大学医学院教授
Generation Bio联合创始人
Robert Kotin博士是基因治疗行业的先驱,AAV杆状病毒昆虫表达系统的发明人。
Robert Kotin博士30多年来一直从事腺相关病毒(AAV)的研究。他发现了AAV DNA与人类19号染色体的一个整合位点,并将其指定为AAVS1位点。Kotin博士实验室率先克隆了AAV4和AAV5并完成测序,证明这些血清型可以“载体化”的,从而引导人们寻找具有不同生物学特性的新型AAV衣壳。Kotin博士在Sf9细胞中发明并开发了一种可扩展的重组腺相关病毒(rAAV)生产工艺专利,并已授权uniQure、Voyager Therapeutics和BioMarin等多家公司使用。
Generation Bio联合创始人
Robert Kotin博士是基因治疗行业的先驱,AAV杆状病毒昆虫表达系统的发明人。
Robert Kotin博士30多年来一直从事腺相关病毒(AAV)的研究。他发现了AAV DNA与人类19号染色体的一个整合位点,并将其指定为AAVS1位点。Kotin博士实验室率先克隆了AAV4和AAV5并完成测序,证明这些血清型可以“载体化”的,从而引导人们寻找具有不同生物学特性的新型AAV衣壳。Kotin博士在Sf9细胞中发明并开发了一种可扩展的重组腺相关病毒(rAAV)生产工艺专利,并已授权uniQure、Voyager Therapeutics和BioMarin等多家公司使用。
Robert Kotin 博士
Fraser Wright 博士
斯坦福大学儿科学教授
Kriya Therapeutics联合创始人、首席科学官
Axovant 基因治疗公司首席技术官
Spark Therapeutics公司共同创始人、首席技术官
Fraser Wright 博士主导了多项基因治疗产品的早期研究和临床开发,是全球第一款上市的眼科基因治疗药物Luxturna的发明人之一,为基因治疗药物开发做出了杰出贡献。
Kriya Therapeutics联合创始人、首席科学官
Axovant 基因治疗公司首席技术官
Spark Therapeutics公司共同创始人、首席技术官
Fraser Wright 博士主导了多项基因治疗产品的早期研究和临床开发,是全球第一款上市的眼科基因治疗药物Luxturna的发明人之一,为基因治疗药物开发做出了杰出贡献。
Fraser Wright 博士
George Church 博士
哈佛大学医学院遗传学教授
哈佛大学和麻省理工学院(MIT)健康科学与技术教授
美国能源部技术中心主任和美国国立卫生研究院基因组科学卓越中心主任
Editas Medicine、 eGenesis以及众多生物技术公司的共同发起人
George Church 博士因其对基因组科学以及对化学和生物医学的许多开创性贡献而广受业界尊重和认可。他开发了全球第一个基因组直接测序方法,帮助启动了1984 年的人类基因组计划和2005 年的个人基因组计划。 George Church 博士发明了广泛应用的多重测序、同源重组和阵列DNA合成器等概念。他的许多创新发现为许多公司奠定了基础,包括Editas(基因治疗)、Gen9bio(合成DNA)和Veritas Genetics(全人类基因组测序)。
哈佛大学和麻省理工学院(MIT)健康科学与技术教授
美国能源部技术中心主任和美国国立卫生研究院基因组科学卓越中心主任
Editas Medicine、 eGenesis以及众多生物技术公司的共同发起人
George Church 博士因其对基因组科学以及对化学和生物医学的许多开创性贡献而广受业界尊重和认可。他开发了全球第一个基因组直接测序方法,帮助启动了1984 年的人类基因组计划和2005 年的个人基因组计划。 George Church 博士发明了广泛应用的多重测序、同源重组和阵列DNA合成器等概念。他的许多创新发现为许多公司奠定了基础,包括Editas(基因治疗)、Gen9bio(合成DNA)和Veritas Genetics(全人类基因组测序)。
George Church 博士
Jean Bennett 博士
宾州大学眼科学教授
Spark公司共同创始人
Limelight Bio公司共同创始人
宾夕法尼亚大学视网膜和眼治疗学中心主任
Jean Bennett博士是视网膜基因治疗领域的世界领导者和先驱,长期从事遗传性视网膜疾病遗传机制研究和基因疗法开发。她开发了第一款FDA批准的AAV基因治疗药物,用于治疗RPE65基因突变相关的先天性黑朦,是全球第一款眼科基因治疗药物Luxturna发明人之一。她拥有多项基因方法和技术发明专利,发表了220多篇学术论文。
Spark公司共同创始人
Limelight Bio公司共同创始人
宾夕法尼亚大学视网膜和眼治疗学中心主任
Jean Bennett博士是视网膜基因治疗领域的世界领导者和先驱,长期从事遗传性视网膜疾病遗传机制研究和基因疗法开发。她开发了第一款FDA批准的AAV基因治疗药物,用于治疗RPE65基因突变相关的先天性黑朦,是全球第一款眼科基因治疗药物Luxturna发明人之一。她拥有多项基因方法和技术发明专利,发表了220多篇学术论文。
Jean Bennett 博士
Mark Kay 博士
斯坦福大学医学院遗传学系教授
Logic Bio公司联合创始人
Voyager Therapeutics联合创始人
Mark Kay 博士从事基因治疗和非编码RNA生物学研究超过25年,是该领域公认的领导者。他的研究推动了针对血友病等疾病的基因治疗的临床试验研究,并帮助多个基因治疗产品进入临床试验阶段。
Logic Bio公司联合创始人
Voyager Therapeutics联合创始人
Mark Kay 博士从事基因治疗和非编码RNA生物学研究超过25年,是该领域公认的领导者。他的研究推动了针对血友病等疾病的基因治疗的临床试验研究,并帮助多个基因治疗产品进入临床试验阶段。
Mark Kay 博士
Xandra Breakefield 博士
哈佛医学院/麻省总医院神经学教授
前美国基因及细胞治疗学会主席
美国国家艺术和科学院院士。
Xandra Breakefield 博士专注于早发性扭转性肌张力障碍(DYT1) 和X连锁肌张力障碍帕金森综合征(XDP)等神经系统疾病遗传机制研究及基因疗法开发。 Xandra Breakefield博士是分子遗传学和神经科学科学家,她阐明了癌细胞释放的细胞外小泡(EV)在肿瘤进展中的作用,发现胶质母细胞瘤患者血清EV中的突变RNA可作为生物标记物。 基于其杰出的科学研究工作,Xandra Breakefield 博士获得了多项奖项,包括麦克奈特基金会神经科学发展奖,两个Javits神经科学研究者奖,神经科学学会米卡Salpter终身成就奖,以及哈佛医学院威廉SLIN终身成就导师奖。
前美国基因及细胞治疗学会主席
美国国家艺术和科学院院士。
Xandra Breakefield 博士专注于早发性扭转性肌张力障碍(DYT1) 和X连锁肌张力障碍帕金森综合征(XDP)等神经系统疾病遗传机制研究及基因疗法开发。 Xandra Breakefield博士是分子遗传学和神经科学科学家,她阐明了癌细胞释放的细胞外小泡(EV)在肿瘤进展中的作用,发现胶质母细胞瘤患者血清EV中的突变RNA可作为生物标记物。 基于其杰出的科学研究工作,Xandra Breakefield 博士获得了多项奖项,包括麦克奈特基金会神经科学发展奖,两个Javits神经科学研究者奖,神经科学学会米卡Salpter终身成就奖,以及哈佛医学院威廉SLIN终身成就导师奖。
Xandra Breakefield 博士
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