2022年9月16日，方拓生物科技有限公司（以下简称“方拓生物”）针对RPE65双等位基因变异遗传性视网膜变性的基因治疗药物FT-001注射液的临床试验申请（IND），获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可 。今年4月份，该项目已经获得了FDA的IND许可。方拓生物将启动国内的I/II期临床试验。

遗传性视网膜变性，是由一系列基因变异导致患者光感受器细胞或视网膜色素上皮（RPE）细胞异常，从而引起患者视力障碍直至失明的严重眼病。迄今为止，已经确定近300个与IRD相关的致病基因，包括视网膜色素上皮65 kDa蛋白基因（RPE65）。目前，国内尚无有效治疗该类疾病的方法和药物。

方拓生物研发的FT-001是AVV基因治疗药物，通过视网膜下腔注射，可与人视网膜色素上皮细胞表面受体结合进入细胞。通过其携带的hRPE65基因，使视网膜细胞表达有异构酶活性的hRPE65蛋白，重建视杆细胞和视锥细胞的感光活性，从而延缓疾病进展或者提高患者的视功能。”

方拓生物创始人、首席执行官戴勇博士表示：“自公司成立以来，我们迅速建立了丰富的研发产品管线。FT-001是公司第一个获得中美两地药监机构许可开展临床试验的项目，也标志着方拓生物发展进入临床阶段。基于我们的产品开发优势和经验，在未来6到9个月内，公司将有多个项目进入临床研究阶段。我们将继续充分利用我们已经建立的技术和生产平台优势，针对心血管、代谢和中枢神经系统等更大全球市场的领域疾病，研发出更多、更有效的创新基因治疗产品！”