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2023年01月09日，新年伊始，方拓生物宣布，公司首个创新基因治疗产品FT-001注射液在北京协和医院完成首例患者给药。
“第一个临床试验的开展，标志着公司的发展向前迈出了至关重要的一步。公司成立仅两年就已经正式步入临床试验阶段，这是一项令人振奋的成就，我们期待产品早日上市，惠及全球患者！”，方拓生物创始人、首席执行官戴勇博士表示。
FT-001注射液是一款针对RPE65双等位基因变异导致的遗传性视网膜变性的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，已分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）和国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验许可。国内临床研究由北京协和医院眼科遗传病专家睢瑞芳教授牵头负责。
RPE65双等位基因变异相关视网膜变性，包括先天性黑矇和视网膜色素变性，其临床早期表现为夜盲，进而视力受损并且进行性加重。多数人在30-40岁可能会成为法定盲人。
目前，国内尚无有效延缓和治疗RPE65双等位基因变异引起的视网膜变性的疗法和药物，常规以辅助治疗为主，如避免强光刺激和过度用眼、规律饮食及作息时间等。
