2023年02月16日，方拓生物科技（苏州）有限公司（下称“方拓生物”）宣布其自主研发的第三款创新基因治疗产品FT-002注射液在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、由副院长徐格致教授完成首例患者给药。

“FT-002注射液是一款重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，拟治疗由RPGR（Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator）基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者。目前，国内外针对该疾病无任何治疗手段。FT-002是利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白，进而修复受损的视网膜细胞的结构和功能，一次注射，可有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。FT-002注射液是中国首个针对XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物，也是潜在的first-in-class药物。

“2023年开年之际，方拓生物已经有三个项目进入人体试验阶段，我和团队成员都感到非常振奋。FT-002作为一款first-in-class产品完成首例患者给药，再次验证了公司AAV研发平台技术的成熟性与先进性，也表明了公司医学、临床运营团队的高效执行力。” 方拓生物创始人、首席执行官戴勇博士表示，“患者对疾病被治愈的渴望，是我们的使命感来源。在此驱动下，公司加速研发进程，使得FT-002顺利进入临床试验，我们期待FT-002能够极大地改善XLRP患者的生活质量。今年，公司将会有更多的产品进入临床前和临床研究阶段，相信一定能为更多的患者提供治疗机会。”

关于XLRP

XLRP是视网膜色素变性（RP）的一种 ，其遗传方式主要为X连锁隐性遗传。XLRP的临床症状通常比较严重，患者10岁左右发病，早期的临床表现是夜盲，随后视野逐渐缩小，视力逐步下降，到四十岁左右就会出现严重的视力丧失甚至失明。 RPGR基因编码的RPGR蛋白位于光感受器细胞纤毛连接处，参与蛋白在光感受器细胞中的运输过程，其基因变异占全部XLRP患者的70-80%，欧美患病率为3.4-4.4/100000，约有2万例患者，中国有约3-5万例患者。