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新的里程碑!方拓生物First-in-class基因治疗药物完成首例患者给药

  • 分类:公司新闻
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  • 来源:
  • 发布时间:2023-02-20 16:38
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【概要描述】方拓生物First-in-class基因治疗药物完成首例患者给药

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2023年02月16日,方拓生物科技(苏州)有限公司(下称“方拓生物”)宣布其自主研发的第三款创新基因治疗产品FT-002注射液在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、由副院长徐格致教授完成首例患者给药。

“FT-002注射液是一款重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗药物,拟治疗由RPGR(Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator)基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性(XLRP)患者。目前,国内外针对该疾病无任何治疗手段。FT-002是利用rAAV携带目的基因,经眼内注射,使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白,进而修复受损的视网膜细胞的结构和功能,一次注射,可有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。FT-002注射液是中国首个针对XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物,也是潜在的first-in-class药物。

 

“2023年开年之际,方拓生物已经有三个项目进入人体试验阶段,我和团队成员都感到非常振奋。FT-002作为一款first-in-class产品完成首例患者给药,再次验证了公司AAV研发平台技术的成熟性与先进性,也表明了公司医学、临床运营团队的高效执行力。” 方拓生物创始人、首席执行官戴勇博士表示,“患者对疾病被治愈的渴望,是我们的使命感来源。在此驱动下,公司加速研发进程,使得FT-002顺利进入临床试验,我们期待FT-002能够极大地改善XLRP患者的生活质量。今年,公司将会有更多的产品进入临床前和临床研究阶段,相信一定能为更多的患者提供治疗机会。”

 

关于XLRP XLRP是视网膜色素变性(RP)的一种 ,其遗传方式主要为X连锁隐性遗传。XLRP的临床症状通常比较严重,患者10岁左右发病,早期的临床表现是夜盲,随后视野逐渐缩小,视力逐步下降,到四十岁左右就会出现严重的视力丧失甚至失明。 RPGR基因编码的RPGR蛋白位于光感受器细胞纤毛连接处,参与蛋白在光感受器细胞中的运输过程,其基因变异占全部XLRP患者的70-80%,欧美患病率为3.4-4.4/100000,约有2万例患者,中国有约3-5万例患者。

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