他，是一位40多岁的视网膜变性患者，10多年前确诊为RPE65基因突变所致。随着年龄的增长，症状逐渐加重，光明离他而去。今年年初，我们研发的FT-001临床试验在北京协和医院启动。患者在理智分析后，决定参加FT-001 I期临床试验。目前患者已经接受治疗并初见效果！

以下是他的叙述，字里行间流露出他的喜悦、憧憬和希望，我们分享到公司公众号上，一起感受患者的谢意。作为中国创新药研发的参与者，“为中国乃至全球罕见病和慢性病患者提供高质量、支付得起的基因治疗药物”，是我们时时刻刻在践行的使命。看到我们研发的药物能够真正帮助到患者并且实实在在地提高了患者的生活水平，我们为此感到无比自豪。

未来，我们将会有更多的产品推进至临床研究阶段，相信一定能为更多的患者提供治疗机会！

===========================来信原文===========================

一、抉择

“到底要不要手术”肯定是一个重要的抉择，甚至是影响一生的重大抉择。当听说国内公司有款AAV基因治疗药物FT-001要开始临床试验时，我曾反复问过自己。

我也曾在此问题上彷徨、犹豫甚至是焦虑不安。但是我最终决定实施手术。这并不是我抛硬币的决定，也不是我一闭眼一咬牙的选择，而是我通过理智分析的结果。我之所以手术，原因有二：

其一，我问了自己一个问题：“还有其他更好的方法吗？”答案是“没有！”我曾经为了得到这个答案翻阅了很多资料，包括国内外发表的各类医学论文。目前这种基因治疗的方法是最好的方法了，没有之一。那么还等什么呢？因此我决定实施手术。

其二，我问自己“还能等等吗？也许等几年技术更加进步了？也许过几年有更好的方法了？”答案是不能等了。第一我已经四十多岁了，眼睛越来越差了，白天已经不能独立行走了，再发展恶化下去，我可能连治疗的机会都没有了。我甚至可能等不到更好方法的产生就失明了。更为重要的是，如果我有了改善，那么最起码这几年的生活质量是提高了，心情好了，那等到更好方法的机会更多。所以，我决定手术。我决定不再犹豫。我决定在为我诊断出病症，筛查出致病基因而且帮助了我十多年的北京协和医院睢瑞芳教授团队实施手术。

二、等待

虽然决定实施手术，但是，在等待实施手术之前，心里也是百味杂陈、七上八下。有太多的期望，期望奇迹的发生！期望光明的到来！有太多的惶恐，害怕手术失败！害怕不遂人愿！

但是，我告诉自己！既然做了决定，剩下的就是信任！信任我们的医生！信任我们的技术！更好坚信自己能够好起来！更重要的是，我要平和心态，放松心理，锻炼身体！以最好的身体和精神状态迎接手术才是我需要做的。

我开始调节饮食，锻炼身体，等待手术的到来。

三、焦虑

手术很快到来了，手术的过程比想象的要简单得多，没有那么复杂，一个多小时就完成了。回来平躺24小时。虽然，有了比较充分的心理准备。但是从我出手术室之后，我就开始焦急的等待手术赶快见到效果。

第一天是戴着纱布，因此，我也不敢睁开眼睛，不知道效果。第二天摘下来纱布之后，我惊恐地发现“还不如手术之前！”

我惊慌失措的询问医生：“为什么会这样？”医生告诉我：“一方面刚刚手术完，伤口还没有愈合，药物还没有起效；另一方面也是因为眼睛里面在做手术时候打了气体。气体会影响视力。”听了原因，我虽然稍微心安，但是还是很焦虑，担心自己会失败。而且我同病房的人，无论老幼，都比我视力好，这增加了我的心神不安。我在焦虑中，甚至有些无助中等待！等待如医生说的那样药物起效！气体吸收！眼前呈现出想要的光明！

但是，理智让我告诉我自己：“开弓没有回头箭！我要做的就是遵照医嘱按时吃药，好好休息，调整心态！”我在心里每天都在默念、祈祷！慢慢的，我平和了下来。

四、初现效果

等待了7天之后，进行检查的时候，我惊奇地发现了一个变化：每当检查机器强光照射我眼睛的时候，我不是那么惧怕了，而且还能模糊看到一些检查医生的面容。这让我惊喜万分。

我开始更加有了信心。我继续清淡饮食，在饮食上尽量多吃西红柿、玉米、香蕉等对眼睛有好处的果蔬食品。而且多看绿色的树木花草，还会按摩一些身体上的穴位。比如脚趾头上第二根脚趾和第三根脚趾的穴位，头部的风池穴等。更为关键的是，我是有规律地吃这些食品，让眼睛感觉更舒服些，身体更舒服些。

就这样，我感觉每天眼睛都在进步。最初的进步的感觉是眼睛前面会有金光闪现，后来是眼前越来越亮。视力有了较为明显的提升。就这样，基本上到了一个月左右，进步的速度逐渐缓慢。

五、现在的我

时间已经接近两个月了，虽然奇迹没有发生，但是就是这些提高已经让我的生活有了很大的变化。

我开始能够看清家人的面孔，看到我可爱的女儿，我慈祥的父母，我不离不弃相伴的爱人。看到衣服的花纹，家具上的图案，家里的时钟。这些都是治疗前无法看清的。我基本上恢复到了七八年前的视力了。这已经足够让我兴奋了！更为关键的是，从手术开始到手术完成之后的这两个月我没有什么对药物的不适应感觉。甚至可能是因为能看得更清楚了，心情好了，加上调节了饮食习惯（以前爱吃肉，有高血脂症），放松了心态，我觉得身体比以前更加健康了。

六、新的希望

我还必须要强调的一件事情是，这些改变还仅仅是我一只眼睛注射了低剂量的效果。

因为有了这些较为显著的效果，在我的心中燃起了新的希望。我在期待着另外一只眼睛能够尽快手术，期待着新的更好的效果的产生！