2024年5月3日，方拓生物一款治疗XLRP的潜在 first in class rAAV产品FT-002 的探索性临床研究结果在美国"2024视网膜细胞与基因治疗创新峰会" （Retina Cell & Gene Therapy Innovation Summit 2024）做大会分享。

北京协和医院睢瑞芳教授应邀参加现场专题讨论并做了主题为“一项开放标签、剂量递增的基因药物FT-002在RPGR基因变异相关的x连锁色素性视网膜变性(XLRP)患者中的初步安全性和有效性”的大会报告并与参会者进行了讨论。

睢瑞芳教授代表研究者分享了18例受试者的初步安全性和有效性数据。临床研究结果显示，患者最长随访时间已长达一年，安全性和耐受性良好，一定剂量组的患者视网膜敏感度、视功能等指标均有明显提高。针对目前尚无有效治疗手段的XLRP患者，FT-002是首个获得CDE临床试验许可并开展人体试验的rAAV基因治疗药物， 18例患者的临床初步安全、有效性数据令人鼓舞，证明了该疗法的治疗潜力。目前FT-002正在全国开展多中心I/II期临床研究，希望FT-002能治疗更多的XLRP患者。