• 载体设计和工程化平台

根据特定的疾病靶点特点，我们会使用各种方法包括基因替换、基因沉默、基因编辑、抗体表达或者其中几种方式的组合来设计构建AAV基因治疗载体。在基因替换疗法载体构建中，我们通过对AVV载体基因表达盒以及转基因序列密码子进行优化设计，从而增加蛋白表达、活性并降低免疫原性。通过基因表达载体的优化，可以增强基因治疗的功效、降低病毒载体的使用剂量进而提高基因治疗产品的安全性。

• AAV衣壳筛选和改造平台

AAV的衣壳是AAV病毒与靶细胞之间的交汇面。AAV的转导有效性很大一部分是由衣壳和靶细胞表面受体的相互作用以及病毒颗粒内化后下游事件决定的。我们通过改造AAV衣壳结构来提高特定组织和细胞甚至细胞器比如线粒体的靶向效率。针对不同的应用，我们设计和改造多种AAV衣壳，并依据组织特异性、转导效率、安全性以及生产工艺可放大性来筛选最佳AAV衣壳（血清型），以达到成功递送兴趣基因并降低可能的不良反应。

• 实验方法和疾病模型开发平台

体外基于细胞的模型和动物疾病模型是我们筛选构建的载体和评估基因治疗产品有效性和安全性的关键。通过使用多种先进技术包括基因工程、干细胞分化、微器官培养等来建立体外的疾病模型，比如，病人的原代细胞、微器官组织、诱导多能干细胞分化得到的疾病相关细胞以及基因工程化的细胞系等。人的疾病发生机理和表型。这些模型的应用，为我们的基因治疗药物的开发增加了可转化性。

• AAV生产工艺和分析平台

以低成本生产和制造高质量AAV载体的能力是AAV基因治疗的关键成功因素。Frontera团队由AAV基因治疗领域的许多先驱和专家组成，，经过工艺开发和优化，建立了高产率、高纯度并可线性放大的生产平台。