2024年1月22日，美国FDA官网公布方拓生物科技（苏州）有限公司（下称“方拓生物”）自主研发和生产的AAV基因治疗产品FT-002注射液获得孤儿药资格认定（Orphan Drug Designations，ODD），用于治疗RPGR基因变异引起的遗传性视网膜营养不良（Inherited Retinal Dystrophies，IRD）。

孤儿药资格认定

孤儿药资格认定是FDA孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Product Development，OOPD ）对符合条件的用于预防、治疗和诊断罕见病（Rare Disease）的药物授予的一种资格认定。获得孤儿药资格认定后，申请人可以享受以下政策：在美国开展临床试验费用（最高25%）的税收抵免、BLA/NDA申请费的豁免、药物批准上市后的7年市场独占期。

FT-002注射液

FT-002是方拓生物自主研发和生产的一种重组腺相关病毒（rAAV）的基因疗法，拟治疗由RPGR（Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator）基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性（XLRP），目前国内外针对该疾病无任何有效的治疗手段。FT-002是利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白，进而修复受损的视网膜细胞的结构和功能。 FT-002注射液是中国首个针对XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物，也是潜在的first-in-class药物。

该产品于2023年2月启动了研究者发起临床研究（NCT05874310），目前已完成18例受试者入组。临床研究结果显示，XLRP患者接受低，中、高剂量的FT-002后，均未观察到剂量限制毒性，安全性和耐受性良好。中、高剂量组患者的全视野光敏阈值、微视野等视功能指标都有一定程度的改善。 该产品在2023年11月6日获得CDE临床试验默示许可，已经开始I/II期临床研究。