基因治疗领域的研发现状

Frontera公司致力于研发和生产重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗产品，用于遗传性疾病以及慢性疾病的治疗。

基因治疗在经历了30多年的曲折发展历程后，随着分子生物技术的不断发展，伴随人们对遗传性疾病病理生理学的更深入了解，对病毒载体设计的不断优化，具有特异性靶向能力的新型AAV载体相继开发成功，基因治疗正迅速成为人类多种遗传性和慢性疾病的有效治疗方法，更多诸如单基因遗传病、遗传性神经系统疾病等目前缺乏治疗手段的疾病将有望被根治。

AAV载体构建平台

Frontera公司研发团队采用专有的、优化的载体构建技术平台，基于组织特异性、转导效率、安全性和生产工艺的可扩展性，筛选出最佳AAV衣壳，再通过衣壳和基因表达盒的结合，实现以相对低剂量的AAV载体达到足够高水平的治疗性目的基因表达，治疗疾病。

基因治疗领域的研发现状

Frontera公司致力于研发和生产重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗产品，用于遗传性疾病以及慢性疾病的治疗。

基因治疗在经历了30多年的曲折发展历程后，随着分子生物技术的不断发展，伴随人们对遗传性疾病病理生理学的更深入了解，对病毒载体设计的不断优化，具有特异性靶向能力的新型AAV载体相继开发成功，基因治疗正迅速成为人类多种遗传性和慢性疾病的有效治疗方法，更多诸如单基因遗传病、遗传性神经系统疾病等目前缺乏治疗手段的疾病将有望被根治。

AAV载体构建平台

Frontera公司研发团队采用专有的、优化的载体构建技术平台，基于组织特异性、转导效率、安全性和生产工艺的可扩展性，筛选出最佳AAV衣壳，再通过衣壳和基因表达盒的结合，实现以相对低剂量的AAV载体达到足够高水平的治疗性目的基因表达，治疗疾病。