2023年8月20日，方拓生物科技（苏州）有限公司（以下简称“方拓生物”）FT-004 I/II期临床研究全国研究者会议在苏州顺利召开，这标志着方拓生物在血友病B治疗领域也开启了新的征程。苏州大学附属第一医院吴德沛教授、缪丽燕院长、余自强教授等7家参研中心的研究者代表出席了会议，方拓生物首席执行官李新燕博士和研究团队共同见证了这一里程碑时刻。2023年7月12日，FT-004已获国家药品监督管理局临床试验许可。

苏州大学附属第一医院是FT-004临床研究的组长单位。主要研究者吴德沛教授线上参会并做了精彩致辞。吴教授分享了血友病B患者的治疗现状和AAV基因药物治疗血友病B的研究进展，鼓励研究者大胆创新，科学求证，规范操作，高质量、高效的完成该项临床研究。苏州大学附属第一医院党委副书记、常务副院长、药物临床试验机构办主任缪丽燕教授也在线上致辞。缪院长指出，苏大一已经在AAV基因药物临床开发领域开展了一系列创新性探索工作，这也是苏大一与方拓生物与合作的第2个基因治疗项目，与企业的合作研究是苏大一积极践行国家“十四五”健康规划的重要行动之一，期待各位研究者能够共同努力，早日完成FT-004的注册临床试验。

方拓生物首席执行官李新燕博士致欢迎辞，感谢全体研究者的支持。李博士简单介绍了公司的研发历程和产品布局。李新燕博士指出，方拓生物成立三年，建立了AAV载体构建研发中心和500L GMP生产体系，完成了四个项目、五个临床适应症的临床前研究，已经获得三项IND批件，且获得的临床试验结果初步验证了方拓AAV载体构建平台和规模化生产平台技术的稳定性、先进性和可扩展性。李博士希望FT-004的临床研究能够取得积极成果，达到一次治疗，长期有效的目的，为血友病B患者提供全新的治疗药物，提高患者的生活质量。

会上，方拓生物项目组对FT-004 I/II 临床研究方案、研究流程进行了详细的介绍，与会专家对患者的入排标准、安全性评价和保护，研究流程，中心实验室管理等进行了充分的讨论，并期待试验能够成功，使中国的血友病患者能尽早得到有效治疗。

关于FT-004

FT-004注射液是一种新型重组腺相关病毒载体基因治疗药物。非临床研究数据显示，FT-004注射模型动物后，可高效转染动物肝细胞，使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX（人凝血因子9）蛋白，提高模型动物的凝血功能，并表现出良好的安全性。针对血友病患者，期望患者一次注射，获得长期疗效。

关于血友病B

血友病B（Hemophilia B，HB）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，主要由凝血因子9（FⅨ）基因突变导致FⅨ缺乏或者功能障碍，影响正常凝血酶原激活物的生成，导致凝血功能障碍而引发出血。主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内脏器官出血。反复出血，如不及时治疗可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重影响患者的生活质量，甚至威胁生命。在男性人群中，血友病B的发病率为1/25000。