2023年11月6日，方拓生物科技（苏州）有限公司（以下简称“方拓生物”）自主研发的创新型基因治疗药物FT-002注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可，拟治疗由RPGR（Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator）基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者。

目前全球尚未有一款有效治疗XLRP的药物上市，FT-002注射液是中国XLRP治疗领域首个获得CDE临床试验许可及开展人体试验的基因治疗药物。

关于FT-002

FT-002注射液是一种重组腺相关病毒载体基因治疗药物，利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的RPGR蛋白，参与光感受器纤毛运输功能，挽救由于RPGR基因变异所导致的光感受器细胞缺失并改善患者的视功能或者延缓视力损伤进展。

“作为一款潜在的First-In-Class药物，FT-002注射液能够获得CDE临床试验许可，我和团队成员都深受鼓舞。这是公司成立3年来获得的第5个临床批件，再次验证了公司AAV研发平台技术的成熟性与先进性。方拓生物联合创始人、首席执行官李新燕博士表示，“FT-002注射液IIT研究初步结果令人振奋，给药后患者黄斑区视网膜厚度、视野及视敏度等客观指标有明显改善，个别患者术后两个月观察到最佳矫正视力（BCVA）较基线期提高明显提高（ETDRS视力表）。我们对即将开展的注册临床研究充满信心，期待FT-002注射液能够早日上市，改善更多XLRP患者的生活质量”。