2025年07月30日至31日，全球“第五届下一代基因治疗载体峰会”（5th Annual Next Generation Gene Therapy Vectors Summit）在美国波士顿举行，大会继续聚焦可扩展、安全且具成本效益的递送平台研究主题，与会者探讨了AAV衣壳及有效载荷优化方面的突破。

芳拓生物R&D副总裁施中东博士作为特邀专家，就“设计有效载荷以提高表达持久性并降低剂量”做主题演讲。

演讲者

施中东博士，芳拓生物R&D副总裁，在细胞与基因治疗载体设计、有效载荷工程等领域深耕多年，积累了丰富的研发与产业化经验。芳拓生物作为基因治疗领域的引领者，始终专注于开发下一代AAV递送系统，希望能通过突破载体技术瓶颈，推动基因疗法向更安全、更有效的方向发展。

演讲主题：设计有效载荷以提高表达持久性并降低剂量

针对血友病A的AAV基因疗法，有效性的持久性是业界一致关注的焦点问题。施中东博士在演讲中介绍了芳拓生物在该领域获得的突破性进展。芳拓公司通过自主建立的REDGE™技术平台，设计并筛选出多个高活性FVIII突变体，在较低AAV剂量下持续、稳定表达高活性的FVIII，血友病A患者有望真正实现一次给药，终生治愈。

施中东博士表示，“创新的衣壳和有效载荷工程化技术平台将使得基因治疗产品更长效、更安全。”

峰会全景：聚焦载体技术突破

作为基因治疗领域的权威会议，本届峰会了汇聚全球生物制药企业、学术机构、技术服务商的专家，围绕以下核心议题展开了深度研讨：

临床转化策略：加速载体技术向疗法的落地；

AAV衣壳工程：AI辅助，提升靶向性、降低免疫原性；

载荷工程：基因表达元件和目的基因优化与改造提高疗效；

应对脱靶毒性：提高载体有效性和安全性；

其他基因治疗载体开发：拓展递送方式的多样性；

生产工艺优化：攻克规模化、成本控制难题； 

关于芳拓生物

芳拓生物是一家临床阶段的国际化基因治疗药物研发企业，致力于为全球眼病、心血管病等患者提供创新的、高质量的、可支付的rAAV基因治疗药物。公司已经建立了研发中心、GMP生产基地、临床运营中心，创始团队与核心技术团队具有深厚的创新药研发经验与高效的临床转化能力，并组建了全球顶级的科学顾问委员会与临床专家顾问委员会。

公司研发中心建立了AAV衣壳与基因表达盒工程化改造技术平台，通过创新的理性设计与体外/体内的优化筛选，使得AAV产品具有更好的组织靶向性，更高更持久的基因表达，更低的免疫原性，从而保障产品优异的疗效与安全性。公司GMP生产基地已建立了完整的Sf9昆虫细胞-杆状病毒表达载体体系（Sf9 BEVS）AAV生产与质控体系，并成功实现了500L规模化生产产品质量满足临床试验用药要求。

公司已开发了多款具有“同类首创”或“同类最佳”潜在优势的管线产品，覆盖遗传性疾病和重大慢性疾病，目前均已进入临床II期阶段，在全国多家研究中心同时招募患者。更多信息，请访问公司网站：cn.fronteratherapeutics.com

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