关于rAAV

• 关于rAAV作用机制
  重组腺相关病毒（recombination adeno-associated virus, rAAV）载体搭载目的基因，靶向转染特定的组织和细胞，使之成为生物工厂，持续地表达目的蛋白，修复受损的细胞，从而改善组织功能。AAV适用于治疗由基因变异导致的各种遗传性疾病或者发病机制明确的重大慢性疾病，通过一次治疗，有望长期改善临床症状，或者逆转疾病进展。
• 临床价值
  针对“无药可治”的遗传性疾病，rAAV载体提供了一种有效的治疗手段，有望实现临床治愈的终极目标。
  针对“终生用药”的重大慢性疾病，rAAV载体提供了“一次治疗、长期受益”的治疗方案，旨在减轻患者的医疗负担，具有卓越的药物经济学价值。

研发技术平台

• AAV衣壳改造和筛选

  针对不同的靶器官和适应症，设计和改造了多种血清型的AAV衣壳，以提高AAV载体的组织靶向性和细胞转染能力。

  建立了高效的AAV衣壳体内、外筛选平台，可快速获得组织靶向性强、转染效率高和免疫原性低的新型AAV衣壳及其变体。

• 基因表达盒优化

  通过优化AAV载体基因表达盒（启动子及其它调节元件），并改造目的基因序列密码子，增加基因表达的持久性和组织特异性，提高目的蛋白表达水平和活性。

  通过降低载体序列中微生物起源特征的代码，有效降低载体的免疫原性，提高产品的安全性和治疗的持久性。

生产技术平台

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  全球一流的AAV生产工艺

  大规模：基于Sf9昆虫细胞表达系统，建立了200 L和500 L的GMP生产平台。

  高产量：生物反应器产量超过1X10¹⁵vg/L，处于行业前沿。

  高活性：创新的载体设计，能更好地适配Sf9昆虫细胞表达体系，以产生高活性的AAV。

  低成本：显著降低了AAV产品的直接生产成本，为提升患者可及性打开空间。

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  行业领先的纯化工艺

  空壳率可控制在5%以下，大幅提升产品的安全性，建立行业竞争优势。

  下游纯化产率接近50%， 处于行业领先水平。

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  完整的质量体系

  建立了完整的AAV质量控制及保证体系，实现对产品质量的全面保障。

  符合美国、欧盟、中国有关基因治疗产品生产监管要求。