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芳拓生物,致力为全球患者提供
安全、有效及可支付的基因治疗方案

芳拓生物是一家处于临床阶段的基因治疗公司,专注于创新疗法的研发探索,业务版图遍布全球,致力于为世界各地的患者提供安全、有效及可支付的基因治疗方案。

公司开发了丰富的、全球领先且有巨大临床价值的创新管线,覆盖眼科、心血管系统和神经系统的常见和罕见疾病。多个管线项目已进入或完成临床II期试验,并展现出全球“同类最佳”的潜力,且极具国际竞争优势。

发现更多
  • 研发技术平台(EXACTE™)

    1. AAV衣壳改造和筛选

      通过衣壳的设计和筛选平台,获得了组织靶向性强、转染效率高且免疫原性低的多种血清型AAV衣壳及其变体。

    2. 基因表达盒优化

      通过AAV载体基因表达盒优化,提高目的蛋白表达水平和活性,并有效降低免疫原性。

  • 生产技术平台(AAVANCE™)

    1. 基于Sf9昆虫细胞表达系统,建立了大规模、高产量、低成本的生产工艺平台。

    2. 优化的纯化工艺使成品空壳率控制在1%以下,大幅提升产品的安全性,建立了行业竞争优势。

    3. 覆盖生产全链条的质量控制和管理体系,符合美国、欧盟、中国有关基因治疗产品生产监管要求。

产品管线

中国

美国

疾病领域 产品代码 适应症 早研 临床前 临床开发 监管资质认定
1期 2期 3期
眼科 FT-001 RPE65双等位基因变异
相关视网膜变性
中国突破性治疗品种
FT-002 X连锁视网膜色素变性
(XLRP)
美国孤儿药资格
美国快速通道资格
FT-003 新生血管性年龄相关性
黄斑变性(nAMD)
糖尿病黄斑水肿
(DME)
糖尿病视网膜病变
(DR)
FT-019 退行性疾病
FT-023 新生血管性年龄相关性
黄斑变性(nAMD)
糖尿病黄斑水肿
(DME)
糖尿病视网膜病变
(DR)
心血管系统 FT-017 肥厚型心肌病
(HCM)
FT-018 致心律失常性
右心室心肌病(ARVC)
神经系统 FT-022 帕金森病
(PD)

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