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芳拓生物,致力为全球患者提供
创新的、高质量的、可支付的rAAV基因治疗药物

芳拓生物是一家临床阶段的国际化生物技术公司。已在中美两地组建了世界一流的新药研发团队,且有全球投资界、学术界和工业界知名人士组成的董事会和专家顾问委员会。

公司开发了丰富的、全球领先且有巨大临床价值的创新管线,覆盖眼科、血液和心血管系统的多种慢性与遗传性疾病。多个管线项目已进入或完成临床II期研究,并展现出“同类最佳”的潜力,极具国际竞争优势。

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  • 研发技术平台

    1. AAV衣壳改造和筛选

      通过衣壳的设计和筛选平台,获得了组织靶向性强、转染效率高且免疫原性低的多种血清型AAV衣壳及其变体。

    2. 基因表达盒优化

      通过AAV载体基因表达盒优化,提高目的蛋白表达水平和活性,并有效降低免疫原性。

  • 生产技术平台

    1. 基于Sf9昆虫细胞表达系统,建立了大规模、高产量、低成本的生产工艺平台。

    2. 优化的纯化工艺使成品空壳率控制在5%以下,大幅提升产品的安全性,建立了行业竞争优势。

    3. 覆盖生产全链条的质量控制和管理体系,符合美国、欧盟、中国有关基因治疗产品生产监管要求。

产品管线

中国

美国

疾病领域 产品代码 适应症 早研 临床前 临床开发 监管资质认定
1期 2期 3期
眼科 FT-001 RPE65双等位基因变异相
关视网膜变性
FT-002 X连锁视网膜色素变性
(XLRP)
美国孤儿药资格
美国快速通道资格
FT-003 新生血管性年龄相关性
黄斑变性(nAMD)
糖尿病黄斑水肿
(DME)
糖尿病视网膜病变
(DR)
血液系统 FT-004 B型血友病
(Hemophilia B)
FT-005 A型血友病
(Hemophilia A)
心血管系统 FT-017 肥厚型心肌病
(HCM)
FT-018 致心律失常性
右心室心肌病(ARVC)

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